Transplante de medula pode beneficiar adultos com doença falciforme
03/07/2014

No Brasil, pacientes aguardam acesso ao tratamento, ainda restrito


O transplante de células tronco hematopoieticas em adultos com doença falciforme grave pode ser considera uma opção terapêutica em benefício deste grupo de pacientes. É o que aponta o resultado de estudo publicado em 1º de julho no The Journal of the American Medical Association (JAMA).

De 16 de julho de 2004 a 25 de outubro de 2013, 30 pacientes com idade entre 16-65 anos com doença grave foram incluídos neste artigo sobre transplante não-mieloablativo. Segundo o estudo, o desfecho primário foi o sucesso do tratamento um ano após o transplante, definido como um a total substituição da hemoglobina S pela do doador nos portadores de doença falciforme e independência de transfusão para pacientes com talassemia.
A pesquisa foi realizada nos Estados Unidos como forma menos agressiva de transplante de medula óssea para o tratamento em adultos e alcançou uma taxa de sucesso de quase 90%. Enquanto para crianças o procedimento é adotado como terapêutica curativa, em adultos pode ser proibitivo devido à toxicidade. Com esse dado, revela-se a importância do estudo realizado com 30 pacientes.

Realidade Brasileira
De acordo com a Sociedade Brasileira de Transplante de Medula Óssea, (SBTMO), o procedimento que já beneficia pacientes com doenças oncohematológicas como linfomas, leucemias e mielomas, ainda não é adotado no Brasil como opção de tratamento indicada em casos de anemia falciforme. “Hoje o transplante é o único com possibilidade de cura. O tratamento clínico da doença disponível no Brasil consiste no uso da hidroxiureia para controlar os sintomas com ou sem transfusões de sangue, o que pode levar a uma sobrecarga de ferro no organismo”, alerta a presidente da entidade, Lúcia Silla.

Com o TMO, as células doentes são substituídas, evitando expor o paciente aos riscos de transfusões contínuas. Entretanto, a Sociedade Brasileira de Transplante de Medula Óssea (SBTMO) explica que o procedimento, não autorizado em portaria, ainda é restrito a um pequeno número de pessoas e que precisa ser aprovado pela Comissão de Ética e Pesquisa e, em seguida, pelo Ministério da Saúde.

Hoje, estima-se um total de 300 mil crianças/ano nascidas com a doença no mundo, conforme dados da Organização Mundial de Saúde (OMS). A falciforme é a anemia hereditária mais comum em afrodescendentes, sendo o Brasil um país miscigenado, a doença se tornou um problema de saúde pública, sendo os estados com maior número de casos Bahia, Rio de Janeiro e Minas Gerais. Dados divulgados pelo Programa Nacional de Triagem Neonatal do Ministério da Saúde, apontam que no Brasil nascem por ano aproximadamente 3.500 crianças portadoras de doença falciforme e 200 mil com traço falciforme (assintomático). A doença se manifesta nos seis meses de vida do bebê sendo a principal forma de diagnosticá-la o “Teste do Pezinho”. Atualmente, dos 27 Estados brasileiros, apenas 17 realizam este tipo de exame logo após o nascimento.