Estudo aponta impacto terapêutico do transplante de Células-Tronco nas Imunodeficiências Primárias graves no País
22/02/2015

Resultados de pesquisa pioneira do Grupo de Trabalho sobre Transplante Pediátrico da Sociedade Brasileira de Transplante de Medula Óssea foram apresentados em encontro realizado em San Diego, Estados Unidos

Os resultados do primeiro levantamento realizado no Brasil sobre o impacto dos transplantes de células-tronco hematopoieticas (TCTH) no tratamento de imunodeficiências primárias (IDP) foram apresentados por pesquisadores do Grupo de Trabalho de Transplante Pediátrico da Sociedade Brasileira de Transplante de Medula Óssea (SBTMO), durante o BMT Tandem Meeting 2015, encontro realizado em San Diego, Estados Unidos, entre os dias 11 e 15 de fevereiro, sob a organização da American Society of Blood and Marrow Transplantation (ASBMT).

Foram avaliados 166 pacientes com imunodeficiência primária, submetidos ao procedimento (TCTH), no período de 1992 a abril de 2014, em 10 diferentes centros transplantadores do País, entre instituições públicas e privadas. Ao todo 17 pesquisadores compuseram o grupo de TMO Pediátrico da SBTMO, sendo os responsáveis por capitanear os estudos nos centros aos quais possuem vínculo institucional.

Da região Sul, fez parte da pesquisa o Serviço de Transplante de Medula Óssea do Hospital das Clínicas da Universidade Federal do Paraná (UFPR), em Curitiba (PR); o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS); Na Região Sudeste, o Departamento de Hematologia e Transplante de Medula Óssea do Hospital Israelita Albert Einstein (HIAE); o Instituto de Oncologia Pediátrica (Graac-Unifesp); e o Instituto da Criança do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - de São Paulo; a Universidade Federal de Minas Gerais (BH); a Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) e o Centro Nacional de Transplante de Medula Óssea (CEMO) do Instituto Nacional de Câncer (INCA), no Rio de Janeiro (RJ); e, do interior de São Paulo, o Centro de Oncologia e Hematologia de Jaú; o Hospital das Clínicas da USP-Ribeirão Preto.

A maioria dos pacientes é do sexo masculino (M = 130; F = 36) e tem menos de três anos de idade (119 pacientes). Verificou-se que apesar das dificuldades no diagnóstico e encaminhamento destas crianças para tratamento especial no País, observou-se que a sobrevida global dos pacientes não é diferente daquela relatada em estudos internacionais da Europa ou América do Norte, com exceção dos pacientes portadores da imunodeficiência combinada grave. (SCID). “O transplante de células-tronco hematopoéticas é curativo na maioria dos casos de imunodeficiências primárias (IP). Estes resultados nos possibilitam obter referenciais de condutas terapêuticas e, com isso, aperfeiçoar e ampliar a capacidade de realização destes procedimentos em países como o Brasil”, avalia Carmem Bonfim, membro do Grupo da SBTMO e pesquisadora da UFPR.

As imunodeficiências primárias somam ao todo mais de 200 tipos de doenças hereditárias, em sua maioria raras, que têm como característica alteração dos mecanismos normais de defesa do organismo, o que aumenta as chances de infecções e outras doenças. Geralmente se manifestam de maneira precoce e apresenta alto índice de morbi-mortalidade, se não diagnosticadas na fase inicial.

Fizeram parte do estudo as IDPs com indicativo de TCTH como opção terapêutica e curativa. Assim, os diagnósticos foram distribuídos entre dois grandes grupos: síndrome de Wiskott-Aldrich (56) e imunodeficiência combinada grave (52); e entre outras doenças como doença granulomatosa crônica (14); linfo-histiocitose hemofagocítica (13); Síndrome de Chediak-Higashi (12); Síndrome de hiper-IgM (5); neutropenia congenita grave (5); Síndrome IPEX (3); doença da imunodeficiência combinada (2); Deficiência de Adesão de Leucócitos (2); Deficiência de IFN-gama (1) e Síndrome de Griscelli (1).

Entre as patologias mais frequentes, no caso a imunodeficiência combinada grave (n = 52), e síndrome de Wiskott-Aldrich (n = 56) a sobrevivência global em três anos foi de 60% e 79%, respectivamente. “Sem o transplante a grande maioria dos bebês com a imunodeficiência combinada grave morrem antes de completar um ano de vida, esclarece a pesquisadora Carmem Bonfim.

Ao contrário dos pacientes com síndrome de Wiskott Aldrich, aqueles com SCID geralmente chegam aos serviços de transplantes com quadro mais grave. Segundo Carmem, isso ocorre tanto pelo diagnóstico tardio como também pela dificuldade de encontrar doadores compatíveis rapidamente. Como estas crianças recebem a vacina contra a BCG (tuberculose), muitas desenvolvem infecções relacionadas à imunização (micobacteriose).

Diante deste cenário “todos os esforços têm sido concentrados no diagnóstico precoce e em novas modalidades de transplantes que possam ser rapidamente oferecidas a este grupo de pacientes considerados de altíssimo risco”, explica a pesquisadora.

Histórico do procedimento no Brasil

O primeiro transplante em ID no Brasil foi realizada em 1992, no Hospital de Clínicas daUniversidade Federal do Paraná (UFPR), no Paraná. Desde então, no Brasil, apenas alguns centros são capacitados a realizar o procedimento quando necessário, o que permite concentrar a experiência e desenvolver a expertise dos grupos neste campo de doenças raras em alguns centros.

Acesse o resumo do estudo: “Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Primary Immunodeficiencies in Brazil - a Survey of the Working Group on Pediatric Transplantation of the Brazilian Society of Bone Marrow Transplantation

Disclosure – os autores declararam não haver conflito de interesses

Autores
(em ordem alfabética)

Adriana Koliski - Universidade Federal do Paraná (Curitiba – PR)
Adriana Martins Sousa - Universidade Federal do Rio de Janeiro (Rio de Janeiro – RJ)
Adriana Santini - Hospital das Clínicas de Porto Alegre (Porto Alegre – RS)
Adriana Seber - Instituto de Oncologia Pediátrica (São Paulo - SP)
Ana Karine Vieira - Universidade Federal de Minas Gerais (Belo Horizonte – MG)
Carmem Bonfim - Universidade Federal do Paraná (Curitiba – PR)
Juliana Folloni Fernandes - Hospital Israelita Albert Einstein (São Paulo- SP), Instituto da Criança do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP
Lauro Gregianin, MD - Hospital de Clinicas de Porto Alegre (Porto Alegre – RS)
Liane Esteves Daudt - Hospital das Clínicas de Porto Alegre (Porto Alegre - RS)
Lisandro Ribeiro – Universidade Federal do Paraná (Curitiba – PR)
Luis Fernando S. Bouzas – Instituto Nacional do Câncer (Rio de Janeiro – RJ)
Luiz Guilherme Darrigo Jr. – HC-FMUSP– Ribeirão Preto (Ribeirão Preto – SP)
Marcos A. Mauad - Centro de Oncologia e Hematologia de Jaú (Jaú – SP)
Nelson Hamerschlak – Hospital Israelita Albert Einstein (São Paulo – SP)
Rita Tavares - Instituto Nacional de Câncer - Centro Nacional de Transplante de Medula Óssea (CEMO-INCA) – (Rio de Janeiro – RJ)
Samantha Nichele – Universidade Federal do Paraná (Curitiba – PR)
Victor Zecchin - Instituto de Oncologia Pediátrica (São Paulo – SP)